中国再建里程碑 寰宇首例基因靶向修饰小猴诞生

  记者25日从云南省科技厅获悉获得寰宇首例经过基因靶向修饰的小猴《自然》杂志将这一研究成果称为人类疾病模型研究向前发展的里程碑。  记者25日从云南省科技厅获悉获得寰宇首例经过基因靶向修饰的小猴《自然》杂志将这一研究成果称为人类疾病模型研究向前发展的里程碑。

  
  随着人口的添补和环境的恶化人类面临一些强大疑难疾病(如帕金森、老年痴呆、糖尿病、肝病等)的侵扰建立合适的动物模型可以从理论上深入了解致病机理实践上发现有用的治病途径(包括药物等)。
  云南中科灵长类生物医学重点实验室副主任牛昱宇博士介绍临床前研究是生物医药研发过程中的核心而临床前研究的核心内容就是利用动物模型进行药效和安全性的研究。

  大多数临床前研究是以啮齿类为紧要的动物模型然而仅有不超过5%的研究终极可以走向临床因为灵长类动物与人类高度相似以灵长类动物为模型的研究成功率可提高至40%。
  在中国国家强大科学研究计划强大科学目标导向项目细胞多能性和人类强大疾病的猴模型和云南省科技厅的支持下2013年3月云南中科灵长类生物医学重点实验室、中科院昆明动物研究所、南京医科大学、南京大学、同济大学等多家单位合作利用目前寰宇最新的基因组编辑技术crispr/cas9和talens实现猕猴和食蟹猴两个物种的靶向基因修饰同年10月和11月分别获得寰宇首例经过crispr/cas9基因靶向修饰及talens基因靶向修饰的两只小猴。

  研究结果证明在灵长类动物不仅可以实现基因的定点突变还可以同时进行多基因的同时修饰;在证明基因靶向修饰成功的同时并未发现非特异的脱靶效应。
  2014年1月30日crispr/cas9研究成果发表在《细胞》杂志2月13日talens研究结果在《细胞干细胞》杂志在线发表引发全球科学界和媒体的高度关注包括《自然》《每日科学》《卫报》《商业周刊》等大量的评论和报道。

  《卫报》报道称这将使得人类对于诸如帕金森和老年痴呆症等强大疾病的治疗获得新突破。
  云南中科灵长类生物医学重点实验室理事长、研究员季维智表示这是crispr/cas9和talens技术首次被证明在灵长类动物中的有用应用两项工作的成功不仅代表了当前利用灵长类动物开展生物研究的最高水平也说明中国在大动物尤其灵长类动物基因组靶向修饰和疾病动物模型研究方面处于寰宇领先水平。

  同时研究成果将引领人类疾病动物模型研究领域向更高水平发展促进有关生物医药产业的发展。
  云南中科灵长类生物医学重点实验室由云南省科技厅和昆明亚灵生物科技有限公司共同建设是以非人灵长类为模式动物研究人口健康强大问题的生物医学研究平台为目前寰宇上最大规模的灵长类研发核心现有灵长类动物种群4000多只(猕猴和食蟹猴)。
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